Adeno-Associated Virus

Gentherapie - ein Update

Do, 03.10.2019 — Ricki Lewis

Ricki LewisIcon MedizinAls 1990 erste klinische Versuche zur Gentherapie stattfanden, hoffte man sogenannte monogenetische - d.i. durch ein schadhaftes Gen ausgelöste - Krankheiten durch das Einschleusen funktionsfähiger Gene in Kürze heilen zu können. Tragische Zwischenfälle, insbesondere der Tod des jungen Jesse Gelsinger vor 20 Jahren brachten jedoch schwere Rückschläge für das Gebiet. Erst nach und nach bekamen die Forscher die Risiken in den Griff, die mit den als Genfähren verwendeten Viren verbunden sind. Seit Kurzem gibt es nun einige zugelassene  - allerdings horrend teure - Therapeutika; dazu ist eine Vielzahl klinischer Versuche zur Behandlung verschiedenster, durch Gendefekte ausgelöster Krankheiten im Laufen. Die Genetikerin Ricki Lewis hat sich über die Jahre intensiv mit den Fortschritten der Gentherapie befasst; sie gibt hier einen Überblick über den gegenwärtigen Status der Gentherapie.*