Zytokine

Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) - ein Rückschlag

Fr 17.11.2023 — Ricki Lewis

Ricki Lewis

Icon Medizin

Tausende Erkrankungen werden durch schadhafte Gene ausgelöst. Bereits vor Jahrzehnten gab es erste Ansätze, um diese Gene durch Gentherapie - reparierte Gene oder intaktes genetisches Material - auszutauschen; man erwartete damit viele der zumeist ererbten Krankheiten nicht nur behandeln, sondern auch wirklich heilen zu können. Obwohl enorme Anstrengungen zur Umsetzung dieser Strategie gemacht und mehrere Tausende klinische Studien dazu durchgeführt wurden, ist der Erfolg bescheiden - von der FDA wurden bislang 6 gentherapeutische Produkte zugelassen - und immer wieder von Rückschlägen bedroht geblieben. Über enttäuschte Hoffnungen und den jüngsten Rückschlag bei einer Gentherapie von Duchenne Muskledystrophie berichtet die Genetikerin Ricki Lewis.*

Personalisierte Medizin: Die CAR-T-Zelltherapie

Do, 11.04.2019 - 07:06 — Norbert Bischofberger

vIcon MedizinDie CAR-T-Zelltherapie ist eine auf den individuellen Patienten zugeschnittene Behandlungsform, welche mit einem gentechnisch modifiziertem T-Zellrezeptor (CAR) die Fähigkeit menschlicher T-Zellen zur Erkennung und Eliminierung von Tumorzellen verstärkt. Seit den ersten klinischen Erfolgen vor rund sieben Jahren und der kürzlich erfolgten Markteinführung von zwei CAR-Konstrukten (Kymriah™ von Novartis und Yescarta® von KitePharma/Gilead) haben klinische Studien über sensationelle Heilungen von bereits austherapierten Patienten mit rezidivierenden Leukämien und Lymphomen berichtet. Der Chemiker Norbert Bischofberger (ehem. Forschungsleiter des Top Pharmakonzerns Gilead, jetzt Präsident des Startups Kronos Bio ) berichtet über das neue immunologische Prinzip dieser Tumortherapie.*